Hợp chất thiên nhiên đóng vai trò quan trọng trong việc phát triển thuốc mới. Nhiều hợp chất được phát hiện và tách ra từ các nguồn dược liệu tự nhiên như cây thuốc, động vật, vi khuẩn, nấm đã được sử dụng để điều trị các bệnh lý khác nhau.
Với sự phát triển của công nghệ phân tích, các nhà khoa học đã có thể tách, định danh và tổng hợp các hợp chất thiên nhiên. Các hợp chất này không chỉ được sử dụng như một nguồn cấp dược liệu cho việc sản xuất thuốc mà còn được sử dụng để điều chế các hợp chất tổng hợp mới. Sự kết hợp giữa các hợp chất thiên nhiên và hợp chất tổng hợp đã giúp tạo ra các thuốc mới có khả năng điều trị tốt hơn và ít tác dụng phụ hơn. Nhiều nghiên cứu cũng đang tập trung vào việc sử dụng các hợp chất thiên nhiên để tăng cường hiệu quả của các loại thuốc hiện có và giảm các tác dụng phụ không mong muốn.
Do đó, tìm kiếm và phát triển các hợp chất thiên nhiên mới còn rất quan trọng đối với sự phát triển của ngành hóa dược và cải thiện chất lượng cuộc sống của con người. Tuy nhiên, nhiều hợp chất thiên nhiên có cấu trúc phức tạp chưa thể thu nhận bằng con đường tổng hợp mà chỉ có thể chiết xuất từ dược liệu như: quinin, morphin, ajmalicin, vincaleucoblastin, digitalin, digoxin… Dược liệu cũng là nguồn cung cấp nguyên liệu cho việc bán tổng hợp một số thuốc. Chỉ riêng nhu cầu để bán tổng hợp các thuốc steroid, hàng năm thế giới cần khoảng 100.000 tấn củ mài có chứa diosgenin. Dược liệu còn cung cấp các khung cơ bản để tổng hợp các thuốc mối, mở đường cho hoá dược phát triển. Ví dụ ephedrin là hoạt chất có trong cây Ma hoàng có tác dụng chữa các bệnh như huyết áp thấp, hô hấp, hen suyễn. Bắt chước thiên nhiên, hoá dược đi bằng con đường tổng hợp bằng cách ngưng tụ L-1-phenyl-1-acetyl carbinol với methylamin để có ephedrin và sau đó là các chất có cấu trúc tương tự. Dựa vào cấu trúc của quinin trong canh ki na người ta tổng hợp nhiều dẫn chất trị sốt rét khác. Dựa vào artemisinin được phân lập từ cây Thanh cao hoa vàng, các dẫn chất arteether, artemether, artesunat được bán tổng hợp cũng để điều trị bệnh sốt rét. Hiện nay, người ta vẫn có xu hướng nghiên cứu các hoạt chất có cấu trúc mới từ dược liệu rồi từ đó bán tổng hợp các dẫn chất có hiệu quả hơn. Từ năm 1950 đến 1980 sau khi thử tác dụng chống ung thư của 40.000 loài thảo mộc, người ta đã phân lập được một số hoạt chất có tác dụng chữa được ung thư, trong đó có chất paclitaxel (taxol®) được phân lập từ cây Taxus brevifolia Nutt, họ Taxaceae có tác động chữa được ung thư, đặc biệt là ung thư buồng trứng ở thời kỳ tiến triển. Năm 1992 ở Mỹ, Canada và Pháp đã sử dụng taxol trên lâm sàng. Hiện nay, các nhà nghiên cứu đã bán tổng hợp taxol và các dẫn châ’t (như docetaxen với biệt dược taxotere®) từ 10-desacetyl baccatin III, một chất có khung taxan có trong thông đỏ.